| Guérir les maladies génétiques : Fred et Jamy présentent la recherche liée à la dystrophie musculaire de Duchenne |
La Myopathie De Duchenne par AFM-Productions
Thérapie génique : il s’agit d’introduire un allèle dominant dans des cellules malades afin de les guérir.
Un exemple de thérapie génique qui a réussi :
Les difficultés :
- 1) le vecteur doit atteindre les cellules malades ;
- 2) le gène thérapeutique doit s’insérer correctement dans l’ADN des cellules sans perturber l’expression des autres gènes ;
- 3) il faut atteindre le maximum de cellules, si celles-ci se renouvellent, il faut répéter le traitement.
Chirurgie du gène : il s’agit de « masquer » la zone de l’ARN prémessager qui contient la mutation afin que lors de la maturation de l’ARNm, cette zone soit enlevée. La protéine produite à partir de l’ARNm sera plus courte mais fonctionnelle quand même (cela ne marche qu’avec certaines protéines).
| La thérapie régénérative à partir des cellules souches |
reportage Pr Yamanaka prix nobel de médecine… par TVFRANCEJAPON
Des gènes sont utilisés pour reprogrammer les cellules afin qu’elles se déspécialisent (donc cessent d’utiliser certains gènes qui n’étaient actifs que dans ces cellules et recommencent à en utiliser d’autres) et redeviennent souches (donc réutilisent les gènes qui contrôlent la division cellulaire afin de se diviser très vite).
Ces cellules souches induites sont capables ensuite de redonner n’importe quel type de cellule, à condition de leur donner des facteurs de croissance qui orienteront leur différenciation en cellules de foie, de cœur, de peau, de neurone, etc.
Les gènes introduits dans ce « cocktail » servent probablement à fabriquer des protéines capables d’agir sur l’expression des gènes de la cellule, par exemple en empêchant leur transcription ou en l’activant.
